Stammzelltransplantation bei Beta-Thalassämie

03.09.2018   |   21:18 CET

Krankheitsbild β-Thalassämie

Bei der β-Thalassämie ist die Bildung roter Blutkörperchen (Erythrozyten) genetisch bedingt gestört. Da die Erythrozyten für den Sauerstofftransport im Blut verantwortlich sind, kommt es bei mittelstarkem bis starkem Verlauf der Krankheit zur Blutarmut (Anämie). Neben der Anämie treten bei starker Krankheitsausprägung, der β-Thalassämie major, noch weitere schwerwiegende Symptome auf. Regelmäßige Bluttransfusionen können zwar akute Symptome lindern, die Transfusionsabhängigkeit bringt jedoch auch Herausforderungen im täglichen Leben mit sich.

Erfolgsgeschichte Stammzelltherapie

Bereits seit mehr als 30 Jahren wird die Transplantation hämatopoetischer, also blutbildender Stammzellen gegen Thalassämie eingesetzt. Seit Beginn der 1980er Jahre wurde sie kontinuierlich weiterentwickelt und die Zahl transplantierter Patienten ist stetig gestiegen: Mittlerweile wurden mehr als 3000 solcher Behandlungen bei β-Thalassämie durchgeführt.1

Mit einer Überlebensrate von mehr als 90 Prozent verzeichnet die Stammzelltransplantation heute bei über 80 Prozent der behandelten Patienten eine dauerhafte Heilung der Thalassämie.1 Bei dem Eingriff werden die kranken blutbildenden Stammzellen des Patienten durch die eines gesunden und geeigneten Spenders ersetzt. Dieser Austausch von Stammzellen führt zu einer langfristig effektiven Blutbildung, sodass die Patienten nicht mehr auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen sind.1

Stammzelltransplantation – ja oder nein?

Die Stammzelltransplantation ist bereits in der Hämato-Onkologie zur Behandlung von Blutkrebs etabliert. Unabdingbare Grundvoraussetzung ist stets, einen geeigneten Spender mit übereinstimmenden Gewebemerkmalen zu finden (weitere Informationen siehe hier).

Ob eine Transplantation ratsam ist, muss für jeden Patienten individuell entschieden werden. Dabei spielen neben der Spenderverfügbarkeit und -kompatibilität die folgenden Faktoren eine Rolle:

  • Patientenalter
  • Behandlungsbereitschaft
  • Allgemeiner Gesundheitszustand
  • Krankheitsstadium und Begleiterkrankungen
  • In Entwicklungsländern: Ressourcenverfügbarkeit (z. B. Fachpersonal)

Bei β-Thalassämie ist eine Transplantation im Kindesalter generell von Vorteil, da durch Fortschreiten der Krankheit die Komplikationsrate mit dem Alter steigt.2

Ist die Entscheidung für eine Transplantation gefallen und ein passender Spender gefunden, werden die Stammzellen in 80 Prozent der Fälle unkompliziert über eine Vene direkt aus dem Blut gewonnen. Nur bei etwa jedem fünften Spender müssen sie unter Vollnarkose über den Beckenkamm dem Knochenmark entnommen werden.3

Vor der Transplantation: Konditionierung

Der Transplantation selbst wird zunächst immer eine sogenannte Konditionierung vorangestellt, bei der es sich um eine Art Vorbereitung des Empfängers handelt. Dabei werden die gendefekten Stammzellen des Patienten durch Bestrahlung oder Chemotherapie zerstört. Nach erfolgreicher Konditionierung werden dem Patienten die Blutstammzellen des Spenders über eine Vene verabreicht, woraufhin sie sich im Knochenmark ansiedeln und eine funktionsfähige Blutbildung in Gang setzen.3, 4

Risiken minimieren

Wie jeder medizinische Eingriff ist auch die Stammzelltransplantation mit Risiken verbunden. Zunächst besteht die Möglichkeit, dass die transplantierten Stammzellen nicht anwachsen. Zudem ist das neue blutbildende System nicht nur für den Aufbau von Erythrozyten zuständig, sondern auch von Leukozyten. Dies sind die weißen Blutkörperchen, die maßgeblich an der Immunabwehr beteiligt sind. Da die Leukozyten nach einer Transplantation aus den Stammzellen des Spenders gebildet werden, besteht die Gefahr, dass sie den Organismus des Empfängers angreifen – eine Reaktion bekannt als Spender-gegen-Empfänger-Krankheit.3 Eine akute oder chronische Abstoßungs¬reaktion zeigt sich meist vermehrt an Haut, Leber und dem Magen-Darm-Trakt.4

Um schwere Symptome zu vermeiden oder zumindest einzudämmen, kommen Medikamente zum Einsatz, die das Immunsystem unterdrücken. In Kombination mit der vorrangegangenen Konditionierung erhöhen diese jedoch wiederum das Infektionsrisiko, weshalb Patienten anfälliger für bestimmte Erkrankungen sind. Tipps zur Infektionsvermeidung gibt es hier.

Auch wenn die bisherigen Errungenschaften auf dem Gebiet der Stammzelltherapie beachtlich sind, forschen Unternehmen wie Celgene weiterhin an alternativen Therapiemöglichkeiten für Patienten mit β-Thalassämie, für die eine Transplantation nicht infrage kommt. Ziel ist, die Prognose möglichst vieler Patienten durch geeignete Therapien künftig weiter zu verbessern.

Weiterführende Informationen zum Thema:

Referenzen
1. Angelucci E. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2010;456-62. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21239835
2. Onkopedia. Leitlinie Beta Thalassämie. Stand: Dezember 2012. URL: https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/beta-thalassaemie/@@view/html/index.html (letzter Zugriff: 12. Juli 2018).
3. Deutsche Krebsgesellschaft. Onko-Internetportal. URL: https://www.krebsgesellschaft.de/onko-internetportal/basis-informationen-krebs/therapieformen/stammzelltransplantation.html (letzter Zugriff: 12. Juli 2018).
4. Lucarelli G, et al. Cold Spring Harb Perspect Med. 2012; 2(5):a011825. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3331690/

 

Foto: © red blood cells (AdobeStock – Urheber: xxxx_3D )