MDS und Beta-Thalassämie – Ein Alltag mit Bluttransfusionen

In der Europäischen Union werden jährlich ca. 25 Millionen Bluttransfusionen verabreicht – zwei Drittel davon zur Behandlung schwerer Erkrankungen wie myelodysplastischer Syndrome (MDS) und Beta-Thalassämie.1-3 Doch was genau heißt das für die Patienten und welche Herausforderungen gehen damit einher?

Warum wird eine Bluttransfusion benötigt?
MDS und Beta-Thalassämie sind seltene Erkrankungen, bei denen die Blutbildung gestört ist. Oftmals tritt als erste Symptomatik ein sogenannter Blutmangel (Anämie) auf: Betroffene leiden nicht nur unter körperlicher Schwäche und verminderter Leistungsfähigkeit, sondern klagen häufig unter anderem über Atemnot, Herzrasen, Kopfschmerzen sowie Fatigue.4, 5 Die Anämie kann meist nur mit der regelmäßigen Gabe von Transfusionen mit Erythrozytenkonzentraten (EK) therapiert werden. Diese Therapie kann den Gesundheitszustand der Patienten zwar kurzfristig verbessern, behandelt die Ursachen der Anämie jedoch nicht und wird von den Betroffenen oft als Belastung empfunden.4-8

Welche Herausforderungen bestehen für den Patienten?
In den meisten Fällen erhalten Patienten je nach Schweregrad der Anämie und dem klinischen Zustand die notwendigen EK-Transfusionen zwischen einmal alle fünf Wochen bis hin zu einmal wöchentlich – und das ihr Leben lang.9, 10 Für die Betroffenen und ihre Angehörigen bedeuten die häufigen Krankenhausbesuche einen hohen zeitlichen und organisatorischen Aufwand, der in den Alltag integriert werden muss. So kann durch individuell notwendige Vor- und Nachuntersuchungen ein Zeitaufwand von bis zu zwei Tagen pro Transfusion entstehen.

Neben der hohen psychosozialen Belastung gehen regelmäßige EK-Transfusionen darüber hinaus oft mit einer Eisenüberladung einher. Das Eisen kann sich in den Organen ablegen und unbehandelt zu Folgeerscheinungen wie einer Beeinträchtigung der Leber, des Herzens oder auch der endokrinen Organe führen. In der Regel erhalten die Betroffenen daher zusätzlich eine Therapie mit Eisenchelatoren, die freies Eisen binden können, so dass es über den Darm ausgeschieden wird und damit der Eisenüberladung entgegenwirkt.4-6 Auch für weitere Komplikationen wie Infektionen und immunvermittelte Reaktionen besteht bei regelmäßigen EK-Transfusionen ein erhöhtes Risiko.10 Da transfusionsbedürftigen Patienten meist nur wenige Behandlungsalternativen zur Verfügung stehen, bedarf es innovativer Therapieoptionen.11, 12

„Blood and Beyond“: Plädoyer für neues Bewusstsein bei Transfusionen
Die von Celgene, einem Unternehmen von Bristol Myers Squibb, ins Leben gerufene EU-Initiative „Blood and Beyond“ will das öffentliche Bewusstsein für die Belastungen schärfen, die durch die Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen infolge schwerer Erkrankungen für Betroffene und deren Angehörige, aber auch das Gesundheitssystem sowie die Gesellschaft insgesamt entstehen. Gemeinsam mit Experten aus der Medizin, Patientenvertretung, Gesundheitswirtschaft und Politik werden im Rahmen der Initiative patientenzentrierte Ansätze diskutiert, die potenziell das Transfusionsmanagement verbessern, Versorgungsrisiken minimieren und die Belastungen für die Betroffenen sowie das Gesundheitssystem reduzieren können. Weitere Informationen dazu finden Sie auf unserer Infografik und dem englischsprachigen „Blood and Beyond“-Report.3

Weiterführende Informationen
Informationsportal zu MDS und Beta-Thalassämie:
www.haematologie.info

Initiative „Blood and Beyond“ von Celgene, einem Unternehmen von Bristol Myers Squibb:
bloodandbeyond.com

Referenzen
1. European Commission. Evaluation of the Union legislation on blood, tissues and cells.
Executive Summary. SWD(2019) 375 final.
2. Tinegate H, et al. Transfusion. 2016;56:139–145.
3. Blood and Beyond. Rethinking blood use in Europe to improve outcomes for patients. Stand: Juli 2020. URL: https://bloodandbeyond.com/blood-and-beyond-report/ (letzter Zugriff: 30. November 2020).
4. Onkopedia. Leitlinie Myelodysplastische Syndrome (MDS). Stand: Oktober 2020. URL: https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/myelodysplastische-syndrome-mds/@@guideline/html/index.html (letzter Zugriff: 30. November 2020).
5. Onkopedia. Leitlinie Beta Thalassämie. Stand: Oktober 2019. URL: https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/beta-thalassaemie/@@guideline/html/index.html (letzter Zugriff: 30. November 2020).
6. Galanello R. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:11.
7. Oliva EN, et al. Am J Blood Res. 2012;2:136–147.
8. Dhirar N, et al. Springerplus. 2016;5:1895.
9. Cappellini MD, et al. Guidelines for the management of transfusion-dependent thalassaemia. 3rd Ed. Thalassaemia International Federation, 2014.
10. Taher AT, et al. Lancet. 2018;391:155–167.
11. Engert A, et al. Haematologica. 2016;101:115–208.
12. Shah FT, et al. Blood Rev. 2019;37:100588.

Foto: © a bag of transfusion blood (AdobeStock – Urheber: sebgross)