Berichterstattung zu Revlimid im Handelsblatt – Korrespondenz

Das Handelsblatt berichtet in dem Artikel „Das gute Geschäft mit seltenen Krankheiten“ von Frau Milena Merten vom 09.07.2017 (http://www.handelsblatt.com/unternehmen/industrie/orphan-drugs-das-gute-geschaeft-mit-seltenen-krankheiten/19934412.html) auch über unser Präparat Revlimid® (Lenalidomid).

Um der Öffentlichkeit die Einordnung der im Artikel gemachten Aussagen zu unserem Präparat zu ermöglichen, findet sich nachstehend die Anfrage des Handelsblatt sowie unsere Antwort. Dort wird zwar unsere Aussage, dass Revlimid in Deutschland nur sehr selten bei Erkrankungen verschrieben werde, für die es keine arzneimittelrechtliche Zulassung habe, richtig wiedergegeben. Dem Leser wird jedoch nicht mitgeteilt, dass diese Aussage durch eine amtliche empirische Vollerhebung der Anwendung außerhalb der Zulassung durch die deutsche Arzneimittelzulassungsbehörde belegt ist und anderslautende Aussagen damit erwiesenermaßen nicht zutreffen.


Anfrage vom Handelsblatt vom 13. Juni 2017:

Sehr geehrte Damen und Herren,

im Rahmen einer Recherche für das Handelsblatt zum Thema Orphan Drugs bin ich auf folgenden Artikel aus dem Jahr 2015 gestoßen: http://www.fiercepharma.com/pharma/johns-hopkins-accuses-drugmakers-of-gaming-orphan-drug-law. Hierin wird behauptet, dass Ihr Medikament Revlimid nicht nur zur Behandlung von multiplem Myelom, myelodysplastischer Syndrome oder des Mantelzell-Lymphoms, sondern auch gegen zahlreiche andere Krebsarten eingesetzt wird. Hierzu würde mich Ihre Stellungnahme interessieren. Ist es tatsächlich so, dass Revlimid auch für andere Indikationen verwendet wird? Wird sein Orphan Drug Status davon in irgendeiner Weise berührt? Wie gehen Sie als Unternehmen mit dem sogenannten “Off-Label-Use” des Medikaments um?

Über eine Rückmeldung per E-Mail bis morgen Mittag würde ich mich freuen.

Besten Dank und freundliche Grüße
Milena Merten


Antwort der Fa. Celgene vom 14. Juni 2017:

Sehr geehrte Frau Merten,

vielen Dank für Ihre Nachricht und Ihre Fragen zu unserem Produkt REVLIMID® (Wirkstoff: Lenalidomid), die wir gestern von Ihnen erhielten.

REVLIMID® ist ein Arzneimittel, das aktuell für die Behandlung der folgenden, verschiedenen Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems zugelassen ist:

MULTIPLES MYELOM (MM)

  • REVLIMID® als Monotherapie für die Erhaltungstherapie von erwachsenen Patienten mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom nach einer autologen Stammzelltransplantation
  • REVLIMID® als Kombinationstherapie mit Dexamethason oder in Kombination mit Melphalan und Prednison für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit unbehandeltem multiplem Myelom, die nicht transplantierbar sind
  • REVLIMID® in Kombination mit Dexamethason für die Behandlung des multiplen Myeloms bei erwachsenen Patienten, die mindestens eine vorausgegangene Therapie erhalten haben

MYELODYSPLASTISCHE SYNDROME (MDS)

REVLIMID® als Monotherapie ist indiziert für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie infolge myelodysplastischer Syndrome mit Niedrig- oder Intermediär-1-Risiko in Verbindung mit einer isolierten Deletion 5q als zytogenetische Anomalie, wenn andere Behandlungsoptionen nicht ausreichend oder nicht angemessen sind.

MANTELZELL-LYMPHOM (MCL)

REVLIMID® als Monotherapie ist indiziert für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom.

Celgene hat die Therapie im Bereich seltener, schwer behandelbarer bösartiger Erkrankungen des Blut- und Lymphsystems wie z.B. des multiplen Myeloms mit hochwirksamen Medikamenten wie REVLIMID® entscheidend vorangebracht. Dieses Medikament gehört daher heute zum Therapiestandard und ist aus der Behandlungslandschaft nicht mehr wegzudenken.

In Übereinstimmung mit lokalen und europäischen Vorgaben und Richtlinien gilt eine Verschreibung und Abgabe von REVLIMID® außerhalb der zugelassenen Indikationen als Off-Label-Use. In Deutschland ist eine potenzielle Anwendung eines Arzneimittels außerhalb des zugelassenen Labels durch die allgemeine, ärztliche Therapiefreiheit des Arztes gedeckt, die grundsätzlich eine Behandlung auf Basis der aktuellsten klinischen Erkenntnisse ermöglichen kann. Ob der Versicherte dabei auch Anspruch auf die Erstattung des Off-Label-Use durch seine Krankenkasse hat ist nochmals eine gesonderte Frage, die von einer Vielzahl von Voraussetzungen abhängt.

REVLIMID® wird in Deutschland nur gegen ein sogenanntes T-Rezept abgegeben, auf dem verpflichtend schriftlich – durch entsprechende Kreuz-Setzung – vermerkt werden muss, wenn das Arzneimittel außerhalb der zugelassenen Indikationsbereiche (Off-Label) verschrieben wird. Eine Kopie aller T-Rezept-Verordnungen erhält das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) von dem jeweils beliefernden Apotheker wöchentlich. Das Institut überwacht die Verschreibung und Abgabe von T-Rezept-pflichtigen Arzneimitteln kontinuierlich; die Ergebnisse müssen der EMA mit einem halbjährlichen Bericht zur Verfügung gestellt werden. Daher liegen dem BfArM vollständige, detaillierte und valide Daten zum Off-Label-Gebrauch in Deutschland vor. Hierzulande zeigen diese Statistiken, dass die Verschreibung und Abgabe von REVLIMID® in Indikationsgebieten außerhalb der gültigen Zulassung (Off-Label) derzeit über alle Wirkstärken hinweg bei durchschnittlich etwa 1 Prozent der Gesamtverordnungen von REVLIMID® liegt (Stand: 1. Halbjahr 2016).

In Europa wurde REVLIMID® am 12. Dezember 2003, 8. März 2004 und 27. Oktober 2011 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) von der europäischen Arzneimittelbehörde (European Medicines Agency, EMA) und in Übereinstimmung mit der entsprechenden Verordnung (EG) Nr. 141/2000 als Orphan Drug anerkannt. Durch diese Verordnung wurde generell ein Anreizsystem zur Förderung angewendeter klinischer Forschung im Bereich seltener Erkrankungen geschaffen. Die Gewährung dieser Anreize ist jedoch an strenge Bedingungen geknüpft: Die Seltenheit der Erkrankung (maximal 5 Betroffene pro 10.000 Menschen) alleine reicht nicht aus, sondern sie muss auch schwer oder gar tödlich verlaufend sein. Ein neues mögliches Medikament muss entweder die erste Therapieoption überhaupt zur Behandlung dieser Erkrankung sein oder einen Zusatznutzen im Vergleich zu den bislang verfügbaren Therapien zeigen können. Diese Bedingungen müssen für jede einzelne Indikation erfüllt sein.

Auf der Homepage des vfa (https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/artikel-wirtschaft-politik/orphan-drugs-mythen-und-fakten.html) sowie auch auf unserer Website (www.celgene.de/erforschung-entwicklung-orphan-drugs) stehen weiterführende, detaillierte Informationen zum Thema Orphan Drugs bereit. Von unserer Website können Sie sich auch den vollständigen Bericht der Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) herunterladen, der den Fokus auf die Entwicklung und Forschung im Bereich Orphan Drugs legt. Sie finden darin z.B. Informationen darüber, dass der Orphan Drug Status eines Medikaments in der Europäischen Union mehrfach überprüft wird (initial bei der Erteilung des Orphan Drug Status´, nachfolgend bei der Zulassung des Medikaments durch die Europäischen Behörden und ferner fünf Jahre nach Zulassung des Medikaments), dass das Zulassungsverfahren eines Medikaments und das Verfahren zur Erteilung des Orphan Drug Status´ zwei getrennte Vorgänge sind und dass der Regulierungsrahmen in den USA und der Europäischen Union unterschiedlich ist.

Wir stehen Ihnen darüber hinaus gerne im Rahmen eines Informationsgesprächs für weitere Rückfragen zu Orphan Drugs zur Verfügung. Gerade in der Medienberichterstattung kommt es hier immer wieder zu Missverständnissen, denn der Regulierungsrahmen ist komplex. Bitte beachten Sie: Wegen des morgigen Feiertags (Fronleichnam) in Bayern sind wir erst nächste Woche wieder erreichbar.

Mit freundlichen Grüßen
Martin Völkl