Die Erforschung & Entwicklung von Orphan Drugs

Ein Geschäftsmodell und seine Besonderheiten

18.07.2016   |   10:32 CEST

Mit diesem Dokument möchte die Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) die Besonderheiten der Forschung und Entwicklung (F&E) von Medikamenten für seltene Erkrankungen (sogenannte Orphan Drugs) sowie deren Preisbildung erläutern. Zudem werden Möglichkeiten aufgezeigt, die bereits erzielten Erfolge bei der zeitnahen Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen mit effektiven Therapien zu sichern und weiter zu verbessern.

Bei der ATSE handelt es sich um eine informelle Arbeitsgemeinschaft von derzeit fünf pharmazeutischen Unternehmen, die auf dem deutschen Markt aktiv sind. Ihren Unternehmensfokus legten sie entweder bereits mit ihrer Gründung oder frühzeitig im Verlauf ihrer Firmengeschichte bewusst auf den vernachlässigten Bereich der seltenen Erkrankungen. Die fünf Unternehmen sind: Alexion, BioMarin, Celgene, Shire und Vertex. Die meisten Unternehmen der ATSE starteten Ende der 1980er, Anfang der 1990er Jahre vor dem Hintergrund einer Gründungswelle im biotechnologischen Bereich. Im Gegensatz zu vielen weniger erfolgreichen Firmen konnten sie sich seitdem als bedeutende Unternehmen in der Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von Orphan Drugs für die Behandlung von Menschen mit seltenen und zumeist lebensbedrohlichen Erkrankungen etablieren.

Die ATSE klärt über die besonderen Bedingungen, unter denen Orphan Drugs entwickelt werden, auf und wirbt so auch um politisches Verständnis dafür. Darüber hinaus setzt sie sich für politische Rahmenbedingungen ein, die den Zugang für Patienten zu und eine kalkulierbare Erstattung von effektiven und lebensverändernden Arzneimitteln für seltene Erkrankungen langfristig garantieren.

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Eine Publikation der Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE)